Wie man KEINEN Nachrichtenartikel über eine klinische Studie schreibt
Eine verwirrende Geschichte über eine Huntingtin-senkende Studie wird im Telegraph veröffentlicht, aber es passieren coole neue Dinge!
Ein aktueller Artikel in der britischen Zeitung Daily Telegraph hat HD-Familien sehr begeistert. Der Titel „Erstes Medikament zur Umkehrung der Huntington-Krankheit beginnt mit Humanstudien“ klingt sicherlich aufregend! Aber was ist wirklich los? HDBuzz ist hier, um uns zu helfen, Hoffnung von Hype in der Huntingtin-senkenden Welt zu entwirren.
Der Tippfehler, der um die Welt ging
Die britische Zeitung Daily Telegraph veröffentlichte kürzlich einen Artikel mit dem Titel: „Erstes Medikament zur Umkehrung der Huntington-Krankheit beginnt mit Humanstudien“. Ihr erstes Zeichen dafür, dass ein Artikel über HD möglicherweise nicht gut recherchiert ist, ist die Tatsache, dass sie Huntington’s disease alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Huntingdon’s disease falsch geschrieben haben!
Die Autoren des Artikels haben anscheinend auch eine Zeitmaschine, denn sie berichteten, dass die Forschung, die sie beschrieben: „auf der 68. Jahrestagung der American Academy of Neurology vom 15. bis 21. April 2016 in Vancouver, Kanada, vorgestellt wurde“. Angesichts der Tatsache, dass der Artikel am 26. Februar 2016 online veröffentlicht wurde, ist dies ein ziemlich cooler Trick!
Was beschreibt der Artikel eigentlich?
Was ist also die eigentliche Nachricht hinter dieser verstümmelten Nachrichtengeschichte? In der beschriebenen HD-Medikamentenstudie wird untersucht, ob ein Huntingtin-senkender Ansatz mit Medikamenten namens AntisenseAntisense Die Hälfte der DNA-Doppelhelix, die meist als Reservekopie dient, aber manchmal Botenmoleküle produziert-Oligonukleotiden (oder ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten) für HD sicher und wirksam ist. Wenn Ihnen das bekannt vorkommt, liegt das daran, dass Sie wahrscheinlich am 19. Oktober 2015 hier darüber gelesen haben: http://en.wordpress.hdbuzz.net/204.
Kurz gesagt, ein Unternehmen namens Ionis, früher bekannt alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Isis, hat Medikamente entwickelt, die den Spiegel des schädlichen Huntingtin-Proteins in Zellen senken. In Zusammenarbeit mit dem Pharmaunternehmen Roche und einem weltweiten Team von Ärzten wird getestet, ob dieses Medikament bei HD-Patienten im Frühstadium sicher ist. Natürlich hoffen wir, dass dieses Medikament nicht nur sicher ist, sondern auch die Symptome verbessert oder sogar das Fortschreiten von HD verlangsamt, aber diese Antwort wird aus zukünftigen Studien kommen.
„Während die im Nachrichtenartikel des Telegraph beschriebene klinische Studie den HDBuzz-Lesern bereits bekannt war, gab es auf diesem Gebiet gerade einen weiteren wichtigen Fortschritt, von dem Sie möglicherweise noch nichts gehört haben.“
Ionis hat zuvor gezeigt, dass ASO-Medikamente HD-Mäuse viel gesünder aussehen lassen. Das ist sehr cool, aber es ist definitiv kein Beweis dafür, dass diese Medikamente die „Huntington-Krankheit umkehren“, wie in dem Artikel angegeben. Nehmen Sie es von jemandem, der HD-Mäuse seit über 10 Jahren untersucht hat – nur Menschen haben HD! Die Laborergebnisse mit den Medikamenten von Ionis in HD-Mäusen sind äußerst aufregend, aber nur Studien am Menschen können uns sagen, ob diese Medikamente etwas gegen HD bewirken.
Warum sollte eine solche Geschichte überhaupt geschrieben werden? Es ist leider üblich geworden, dass sich Zeitungen wie der Daily Telegraph bei Wissenschaftsnachrichten auf Pressemitteilungen von Pharmaunternehmen, Universitäten und akademischen Gesellschaften alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Quellenmaterial verlassen. Ein wenig Nachforschung in diesem Fall hätte ergeben, dass die angeblich angekündigte Studie bereits läuft und es wirklich keine neue Geschichte gab, über die man sich aufregen konnte. Leider scheint genauer Wissenschaftsjournalismus für viele Nachrichtenagenturen keine Priorität zu haben.
Also keine Neuigkeiten?
Während die im Nachrichtenartikel des Telegraph beschriebene Medikamentenstudie den HDBuzz-Lesern bereits bekannt war, gab es auf diesem Gebiet gerade einen weiteren wichtigen Fortschritt, von dem Sie möglicherweise noch nichts gehört haben.
Ionis testet seine ASO-Technologie neben HD auch bei anderen Hirnerkrankungen. Eine davon ist eine schreckliche Krankheit von Kindern, die spinale Muskelatrophie genannt wird, die zu einem fortschreitenden Verlust der Muskelfunktion führt, der häufig zu dauerhafter Behinderung und frühem Tod führt.
Eine experimentelle Behandlung für spinale Muskelatrophie ist die Verabreichung von ASO-Medikamenten in die Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt. Die für spinale Muskelatrophie entwickelten ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten haben eine andere Sequenz alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. die, die Ionis für HD testet, werden aber auf die gleiche Weise verabreicht und haben eine ähnliche chemische Struktur.
Es ist also eine große Neuigkeit, dass am 8. März eine Gruppe von Forschern Ergebnisse veröffentlichte, die den erfolgreichen Abschluss einer Sicherheitsstudie eines ASO-Medikaments bei spinaler Muskelatrophie beschreiben! Diese Studie, die der von Ionis/Roche, die derzeit bei HD durchgeführt wird, sehr ähnlich ist, sollte feststellen, ob die Behandlung für Kinder mit spinaler Muskelatrophie sicher und gut verträglich ist.
Wie in der HD-Studie müssen ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten für spinale Muskelatrophie direkt in die Rückenmarksflüssigkeit verabreicht werden. Dies ist ein relativRoutineeingriff für Neurologen und ähnelt sehr der Periduralanästhesie, die viele Frauen während der Geburt haben, ist aber natürlich viel komplizierter alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. die Einnahme einer Pille. Es ist also eine riesige Neuigkeit, dass Kinder mit spinaler Muskelatrophie die Medikamente auf diese Weise ohne größere Komplikationen verabreicht bekommen konnten.
„Es ist also eine große Neuigkeit, dass am 8. März eine Gruppe von Forschern Ergebnisse veröffentlichte, die den erfolgreichen Abschluss einer Sicherheitsstudie eines ASO-Medikaments bei spinaler Muskelatrophie beschreiben! “
Die Studie zur spinalen Muskelatrophie liefert uns auch sehr wichtige neue Informationen darüber, wie lange ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten in der Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt, verbleiben. Forscher fanden heraus, dass selbst 4-5 Monate nach einer einzigen Injektion noch die Hälfte des injizierten Medikaments vorhanden war. Dies bedeutet, dass wir Menschen in zukünftigen HD-Studien mit ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten möglicherweise seltener dosieren können, was eine großartige Nachricht ist.
Ein weiteres wichtiges Ergebnis der Studie zur spinalen Muskelatrophie war, dass Kinder, die die höchste Dosis des Medikaments erhielten, tatsächlich verbesserte Symptome zeigten, was nicht das erwartete Ergebnis für spinale Muskelatrophie ist. Die Zahlen sind klein (nur 10 Kinder in der Gruppe, die Verbesserungen zeigten), aber dies ist ein unglaublich aufregendes Ergebnis für Familien, die von spinaler Muskelatrophie betroffen sind, und es stärkt unsere Hoffnung auf ASOsASOs Eine Art von Gen-Stummschaltungs-Behandlung, in der speziell entworfene DNA-Moleküle genutzt werden, um ein Gen auszuschalten bei HD.
Ignorieren Sie den Lärm, behalten Sie das Ziel im Auge!
Diese ereignisreiche HD-Nachrichtenwoche erinnert an die Höhen und Tiefen, wenn man versucht, die HD-Forschung zu verfolgen. Manchmal ist das, was wie ein großer Fortschritt aussieht, in Wirklichkeit etwas, das wir bereits wussten, neu verpackt von einem Nachrichtenportal, das nach einer Geschichte sucht. Aber denken Sie daran, dass in Kliniken und Labors auf der ganzen Welt wirklich wichtige Fortschritte erzielt werden, die uns realistische Hoffnung auf wirksame Behandlungen gegen HD geben. Unser Rat: Versuchen Sie, den Lärm auszublenden. Wenn etwas Großes passiert, werden Sie es hier erfahren!
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