klinische Studie
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Anschnallen: Die Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in der klinischen Phase-I/II-Studie zu verlangsamen
Weitere gute Nachrichten für die HD-Community von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher erscheint und Anzeichen einer Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
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Positive Nachrichten aus der SELECT-HD-Studie von Wave Life Sciences
Die Ergebnisse der klinischen Studie SELECT-HD sind da, mit ermutigenden Nachrichten für diese Allel-selektive Huntingtin-senkende Therapie
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 3
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 3 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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Gedruckt: Ergebnisse der GENERATION HD1-Studie veröffentlicht
Daten aus GENERATION HD1, der klinischen Phase-3-Studie, die das Huntingtin-senkende Medikament Tominersen testet, wurden gerade in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Studie endete schon vor einiger Zeit, warum ist dies also ein wichtiger Meilenstein, und was kommt als Nächstes?
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Über Huntingtin-Verminderung hinaus: andere Ansätze zur Behandlung von Huntington
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Von Kelly Andrew -
FDA genehmigt Medikament zur Behandlung von Bewegungsstörungen bei Huntington-Krankheit
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, als Behandlung für die Bewegungsstörungen bei der Huntington-Krankheit zugelassen.
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Neuigkeiten von PTC Therapeutics und uniQure zu ihren Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben über Neuigkeiten aus ihren jeweiligen klinischen Studien berichtet, in denen unterschiedliche Ansätze zur Senkung des Huntingtin-Spiegels getestet werden. Wir untersuchen die aus diesen beiden Studien präsentierten Daten und was dies für HD-Familienmitglieder bedeutet.
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PROOF-HD-Studie zu Pridopidin endet mit negativem Ergebnis
Die Phase-3-Studie verfehlte ihren primären Endpunkt, die Verlangsamung des Funktionsverlusts bei der Huntington-Krankheit.