Huntingtin-Absenkung
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Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Präzisionsschnitt mit PROTACs: Gezielte Bekämpfung des toxischen Huntingtin
⏱️6 Min. Lesezeit | PROTACs wirken wie ein Präzisionsschnittwerkzeug, das giftiges Huntingtin-Protein entfernt, während die gesunde Form intakt bleibt. In Zellen und HD-Mäusen verbesserte diese gezielte Reinigung die Gesundheit und verlangsamte Krankheitsmerkmale.
Von Chloe Langridge -
Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.
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Skyhawk meldet ermutigende 12-Monats-Ergebnisse für orales Huntington-Medikament SKY-0515
Nach einem Jahr Behandlung senkt SKY-0515 weiterhin Huntingtin und zeigt ermutigende Trends bei Anzeichen und Symptomen von HD. Eine größere Studie läuft, um zu bestimmen, ob das Medikament das Fortschreiten von HD tatsächlich verlangsamt
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Das Rezept anpassen: Ein Stück Huntingtin senken
⏱️7 Min. Lesezeit | In einer kürzlich erschienenen Studie zielten Wissenschaftler auf ein kleines, schädliches Stück der Huntingtin-Botschaft (HTT1a) in HD-Mäusen ab. Dies reduzierte toxische Proteinklumpen und verzögerte genetische Veränderungen, mehr als das Targeting von vollständigem HTT.
Von Jenniluyn Nguyen -
Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
⏱️10 Min. Lesezeit | PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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Die Zahl auf der Waage: Was der TFC-Score misst und warum er gerade jetzt wichtig ist
⏱️ 10 min Lesezeit | Der Total Functional Capacity Score wird seit Jahrzehnten in der Huntington-Forschung verwendet. Hier erfährst du, was er misst, was er nicht erfasst & warum er im Mittelpunkt einer erwarteten klinischen Studie steht.
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.