Zur Vorsicht bei der Verwendung der Gen-Editing-Technologie CRISPR wird geraten

Ein alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise bekanntes Gen-Editing-Tool wurde von Wissenschaftlern im Labor alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. bahnbrechende Technologie gefeiert, aber auch alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. potenzielle Strategie zur Behandlung zahlreicher genetischer Krankheiten, einschließlich Huntington. Eine Reihe von aktuellen Studien hat jedoch gezeigt, dass CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise weniger präzise ist alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. bisher angenommen, was zu unbeabsichtigten Veränderungen im GenomGenom Der Name, der für alle Gene vergeben wurde, die die kompletten "Bauanleitungen" einer Person oder eines Organismus enthalten führt. Drei unabhängige Studien, die jeweils versuchten, ein einzelnes Gen zu editieren, haben gezeigt, dass auch andere Teile der DNA unerwartet verändert wurden.

Diese Studien werden in einem noch nicht endgültigen Online-Format präsentiert und durchlaufen noch das wissenschaftliche Peer-Review-Verfahren vor der formellen Veröffentlichung. Dies bedeutet, dass es in den Manuskripten noch Fehler in der präsentierten Wissenschaft geben kann, die noch nicht entdeckt wurden. Da diese unabhängigen und parallelen Studien jedoch alle die Feststellung bestätigen, dass die CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Technologie Off-Target-Effekte haben kann, hat es bereits Aufmerksamkeit in den Mainstream- und Wissenschaftsmedien für diese Ergebnisse gegeben. Obwohl CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Forschungsinstrument immer noch vielversprechend ist, scheint es noch ein weiter Weg zu sein, bis es alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Medikament eingesetzt werden kann.

CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise kann verwendet werden, um dauerhafte Veränderungen an unserer DNA vorzunehmen

Das CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-System wurde zuerst alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. eine Art Immunsystem entdeckt, das von Bakterien verwendet wird, um sich gegen Viren und andere Eindringlinge zu verteidigen, indem es fremdes genetisches Material zerhackt. Die CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Maschinerie besteht aus zwei Komponenten: Einer speziellen genetischen Botschaft, die alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. Guide-RNARNA Die Chemikalie ähnlich der DNA, die die "Nachrichten"-Moleküle herstellt, die die Zellen als Arbeitskopien von Genen bei der Herstellung von Proteinen nutzen. bezeichnet wird und die die DNA des Eindringlings findet und auf sie zeigt, und einem Enzym, das die DNA schneiden kann, um sie zu zerstören. Schauen Sie sich diesen früheren HDBuzz-Artikel an, um einen detaillierten Einblick in die Funktionsweise von CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise und die Herausforderungen, vor denen die Forscher bei der Erforschung stehen.

Wissenschaftler können das System manipulieren, indem sie die Guide-RNARNA Die Chemikalie ähnlich der DNA, die die "Nachrichten"-Moleküle herstellt, die die Zellen als Arbeitskopien von Genen bei der Herstellung von Proteinen nutzen. in eine Zielsequenz ändern, und können daher das CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-System verwenden, um an präzisen Stellen des Genoms Veränderungen vorzunehmen. Diese Veränderungen sind dauerhafte Veränderungen des Genoms und werden von einer Generation an die nächste weitergegeben. Seit seiner Entdeckung in den späten 2000er Jahren haben Wissenschaftler sich alle möglichen Ideen und Anwendungen für CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise ausgedacht. Wäre es zum Beispiel möglich, die HD-Genexpansion in Embryonen herauszuschneiden? Diese Ideen sind angesichts der ethischen Dilemmata, die die genetische Manipulation von Menschen oder anderen Arten umgeben, nicht unumstritten. CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise machte im Jahr 2018 Schlagzeilen, alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. die CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Experimente des Schurkenwissenschaftlers He Jiankui an der Southern University of Science and Technology in China zur Geburt von Zwillingsmädchen führten, deren Genome editiert worden waren.

Ein nicht so perfektes System

Die drei aktuellen Studien wurden von Wissenschaftlern am Francis Crick Institute in London, der Columbia University in New York City und der Oregon Health & Science University in Portland durchgeführt. Jedes Wissenschaftlerteam verwendete CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise, um verschiedene Veränderungen in menschlichen Embryonen vorzunehmen, die der Forschung gespendet wurden. Die drei Experimente zielten auf Gene ab, die an der Fötusentwicklung, Blindheit und Herzproblemen beteiligt sind. Alle Studien ergaben, dass die CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Gen-Editierung zu sehr großen und unbeabsichtigten Veränderungen an anderen Teilen des Genoms führen könnte, einschließlich großer Deletionen und Umlagerungen in Regionen in der Nähe des Zielgens. Das ist schlecht, weil unser DNA-Code ein sehr präziser Satz von Anweisungen ist, den man sich wie ein Kochrezept vorstellen kann. Wenn man die Schritte in einem Rezept neu anordnet oder einige der Zutaten entfernt, wäre das Ergebnis nicht gut!

Diese Off-Target-Effekte sind auf Probleme bei der Reparatur der DNA zurückzuführen, obwohl es keinen Konsens zwischen den Studien darüber gibt, wie das geschehen könnte. Worin sich jedoch alle Wissenschaftler einig sind, ist, dass dies allen zu denken geben sollte, wenn sie den Einsatz von CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise für die GenomGenom Der Name, der für alle Gene vergeben wurde, die die kompletten "Bauanleitungen" einer Person oder eines Organismus enthalten-Editierung in Betracht ziehen, da die Technologie nicht so fein abgestimmt ist wie bisher angenommen.

Was hält die Zukunft für CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise und HD bereit?

Die dauerhafte Natur von CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-basierten Therapien für genetische Erkrankungen wie HD ist sowohl attraktiv alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. auch abschreckend. Theoretisch könnte CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise verwendet werden, um einige der CAG-Wiederholungen im expandierten Huntingtin-Gen innerhalb eines Embryos irreversibel herauszuschneiden. Auf diese Weise hätte die Person, die aus diesem EmbryoEmbryo das früheste Stadium der Entwicklung eines Babys, in dem es nur aus wenigen Zellen besteht heranwächst, keine HD und auch nicht ihre Kinder. Die dauerhafte Natur der durch die CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Technologie vorgenommenen Veränderungen bedeutet, dass unbeabsichtigte Folgen nicht nur das Individuum betreffen, sondern auch von einer Generation an die nächste weitergegeben würden. Wissenschaftler sind nicht daran interessiert, die Technologie für diese Art von Gentherapien einzuführen, bis sie absolut sicher sind, dass sie sicher ist und wie geplant funktioniert.

Die gute Nachricht ist, dass diese aktuellen Entdeckungen die Wissenschaftler auf die Grenzen der CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise-Technologie aufmerksam gemacht haben. Dies wird die Wissenschaftler keineswegs davon abhalten, weiterhin groß darüber zu träumen, wie CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise in Zukunft nützlich sein könnte, aber die Gemeinschaft wird vorsichtiger vorgehen. Die Wissenschaftler werden nun überlegen, wie die Technologie am besten verbessert werden kann, um diese Art von Problemen zu vermeiden und CRISPRCRISPR Ein System zur DNA-Bearbeitung auf präzise Weise hoffentlich alsALS Eine fortschreitende Nervenkrankheit, bei der Bewegungsneuronen absterben. sichere TherapieTherapie Behandlungen für verschiedene genetische Erkrankungen in der Zukunft einzusetzen.

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• Gregorio Alanis-Lobato et al. Häufiger Verlust der Heterozygotie in CRISPR-Cas9-editierten frühen menschlichen Embryonen
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